Группа ученых из Медицинской школы Икана Маунт-Синай(Нью-Йорк) разработала новый метод доставки лекарств в мозг для лечения неврологических и психиатрических заболеваний.
По словам специалистов, гематоэнцефалический барьер защищает мозг от вредных веществ, но также препятствует проникновению лекарств, а это осложняет лечение таких заболеваний, как боковой амиотрофический склероз (БАС) и болезнь Альцгеймера. Новый подход использует процесс трансцитоза для преодоления данного барьера.
В экспериментах на лабораторных мышах исследователи применили соединение BCC10 в сочетании с антисмысловыми олигонуклеотидами — генетическими препаратами, подавляющими активность вредных генов. В модели БАС удалось снизить уровни гена Sod1 и его белка, вызывающего заболевание. В другом случае аналогичный препарат подавил ген Mapt, связанный с тау-белком, что перспективно при лечении болезни Альцгеймера и деменции.
BCC10 доказал свою эффективность в улучшении доставки генетических препаратов в мозг и подавлении вредоносных генов, включая исследования на человеческой ткани. Лечение хорошо переносилось грызунами и не вызывало серьезных повреждений органов.
Фото: freepik.com