Ученые из Северо-Западного университета совместно с коллегами из Университета Кейс Вестерн Резерв разработали новое терапевтическое средство для лечения неизлечимой болезни Хантингтона, использовав полимеры для защиты клеток мозга от дегенерации.
У пациентов с болезнью Хантингтона происходит генетическая мутация, которая вызывает аномальное сворачивание белков, формирующихся в кластеры, а это, в свою очередь, повреждает нервные клетки мозга. Такие белковые скопления нарушают работу клеток и приводят к их гибели, вызывая серьезные неврологические расстройства, например, потерю речи и двигательных функций.
Новое средство представляет собой пептидный полимер, который препятствует агрегации мутантных белков, предотвращая их слипание. Он устойчив к разрушению ферментами и способен проникать в мозг через гематоэнцефалический барьер.
В ходе экспериментов на лабораторных мышах было выявлено, что полимер предотвращает фрагментацию митохондрий, помогая клеткам мозга сохранять функциональность. Лечение также существенно продлило жизнь грызунам и улучшило их поведение, приблизив его к норме.
Анализы показали, что полимерные структуры действуют в организме значительно дольше, чем обычные пептиды, оставаясь активными до 2-х тысяч раз дольше. Это позволило уменьшить дозировку и повысить безопасность лечения.
В будущем ученые хотят адаптировать этот полимер для терапии других нейродегенеративных заболеваний.
Фото: freepik.com